造血干细胞是原始细胞，可以分化为各类成熟的血细胞，包括红细胞、白细胞和血小板，根据造血干细胞的来源不同可以用于血液病患者的以下几种治疗：骨髓移植、外周血干细胞移植和脐血移植。
在正常情况下，造血干细胞主要存在于骨髓中，故最早的移植是从骨髓中抽取的造血干细胞进行移植，即骨髓移植。
平常外周血只有极少数量的造血干细胞，不能满足移植的需要，因此，在采集外周血干细胞之前先注射4-5天的集落刺激因子，刺激骨髓中的造血干细胞释放到外周血中，此时通过血细胞分离机，采集外周血内的造血干细胞进行移植，而将其他的血液成分如红细胞，血小板，血清等通过导管返回给被采集者，通过采集外周造血干细胞的移植称为外周造血干细胞移植。
由于胎盘内血液有丰富的干细胞，因此在婴儿出生后，通过脐带血管收集脐血的移植称为脐血移植。
需要接受造血干细胞移植的白血病患者，其骨髓是病态的，移植的目的是为患者换上一套健康的造血系统。输入造血干细胞前，患者需要接受数天的高强度化疗或者全身放疗，称为预处理治疗，以抑制患者的免疫系统，清除体内残留的白血病，使患者可以接受外来的造血干细胞，减少移植后复发的机会，至于采用哪种预处理的方法，则需要根据患者的病情和移植的不同情况而定。
在输入供者的造血干细胞后，这些干细胞会定植到患者的骨髓内，从而产生一套新的造血系统，产生各种血细胞，同时供者的白细胞也可以发挥抗白血病细胞的功能，帮助彻底清除白血病达到治愈。
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